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Disponível no Japão novo tratamento para mucopolissacaridose

Um tratamento para crianças com mucopolissacaridose II, também conhecida como síndrome de Hunter, estará disponível pela primeira vez no mundo quando for lançado no Japão na segunda-feira (26).

Disponível no Japão novo tratamento para mucopolissacaridose

Um tratamento para crianças com mucopolissacaridose II, também conhecida como síndrome de Hunter, estará disponível pela primeira vez no mundo quando for lançado no Japão na segunda-feira (26).

A MPS II é causada por uma deficiência enzimática e afeta o desenvolvimento físico e mental de uma criança. Estimativas colocam o número de portadores no Japão em 150 ou mais.

O fornecimento das enzimas aos pacientes pode ajudar a desacelerar o progresso da doença, mas não tinha sido possível administrá-las no cérebro e suprimir seu atraso no desenvolvimento cerebral.

O Dr. Okuyama Torayuki, do Centro Nacional de Saúde e Desenvolvimento Infantil e seu grupo, inventaram um tratamento para desacelerar o progresso da doença.

O novo tratamento usa um aparelho especial para fornecer a enzima específica para o cérebro.

O tratamento pode custar cerca de 40.000 dólares para cada administração da enzima. Mas várias ajudas e subsídios podem fazer baixar o custo mensal de um paciente para cerca de várias centenas de dólares.

Os pais de um menino de 7 anos que participou do ensaio clínico disseram que não podiam fazer nada além de ver sua condição se deteriorar. Eles disseram agora que ele está melhorando e agora pode dizer seu próprio nome.

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SourceNHK World

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